Pädiatrische Klinische Forschung in Deutschland

Das Ziel des Pädiatrie-Moduls ist es, Infrastruktur und Kompetenz für die Durchführung gesetzes- und leitlinienkonformer Arzneimittelstudien bei Kindern anzubieten. Die Durchführung solcher Studien ist in Anbetracht fehlender oder unzureichender Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln, die bei Kindern angewendet werden, dringend erforderlich. 50% der wichtigen Arzneimittel in der Pädiatrie müssen wegen fehlender Daten außerhalb ihrer Zulassung auf der Basis von Erfahrungen verordnet werden; für 70% der Medikamente, die auf einer Intensivstation für Neugeborene eingesetzt werden, liegen keine kontrollierten Daten vor (Conroy et al. BMJ; 2000). Von 110 im Jahr 2000 neu zentral zugelassenen Arzneimitteln in der EU tragen nur 15 Hinweise zur Anwendung bei Kindern, obwohl 49 für pädiatrische Indikationen eine Rolle spielen. Prospektive, kontrollierte klinische Studien bei Kindern sind deshalb notwendig, um die Arzneimitteltherapie im Kindesalter sicherer zu machen und den nicht bestimmungsgemäßen Gebrauch von Arzneimitteln nachhaltig zu reduzieren.

Durch das Inkrafttreten der EU-Verordnung zu Kinderarzneimitteln im Januar 2007 ergeben sich für die pädiatrische klinische Forschung neue Herausforderungen, aber auch Chancen. Die Verordnung sieht vor, dass künftig bei Zulassungsanträgen prinzipiell auch Sicherheits- und Wirksamkeits-Studien bei Kindern durchgeführt werden müssen. Des weiteren sind Anreize für die pädiatrische Weiterentwicklung bereits auf dem Markt befindlicher Medikamente vorgesehen.

Um die Durchführung solcher Studien, aber auch von Investigator Initiated Trials, zu ermöglichen bzw. zu erleichtern, sollen nationale, von den EU-Mitgliedsstaaten finanzierte, pädiatrische Studiennetzwerke entstehen, die im europäischen Verbund eine effiziente Studiendurchführung ermöglichen sollen. Das deutsche, vom BMBF bis 2008 geförderte PAED-Net war das erste derartige Netzwerk in Europa. Das Pädiatrie-Modul Heidelberg ist Gründungsmitglied des PAED-Net und pflegt eine enge Zusammenarbeit mit der Koordinierungszentrale in Mainz und den anderen Mitgliedern.

Die BMBF-Förderung für das PAED-Net schaffte bis 2005 die Voraussetzungen, die Zahl, Effizienz und Qualität klinischer Studien bei Kindern zu erhöhen, um die Arzneimitteltherapie sicherer zu machen.