Zelluläre Verfahren für seltene Lungenerkrankungen

Koordinator: Prof. Dr. med. Ulrich Martin, Hannover

BMBF-Verbundprojekt, Laufzeit: 01.04.2012 - 31.03.2015

Induzierte pluripotente Stammzellen werden durch Reprogrammierung adulter Zellen gewonnen und können in nahezu jeden Zelltyp differenziert werden. Die bahnbrechende Entdeckung erscheint so erstmals die Etablierung krankheits- und patienteneigener Zelllinien zu ermöglichen. In Hinblick auf die Entwicklung innovativer zellbasierter Therapien für die seltenen Lungenerkrankungen Alpha-1-Antitrypsin-Defizienz, Cystische Fibrose und Surfactant-Defizienzen ist das Ziel des Gesamtvorhabens die Gewinnung von iPSCs, deren Differenzierung in Lungenepithelzellen und die Aufklärung der Pathomechanismen, die den Krankheitsbildern zugrunde liegen. Die auf Basis der Korrektur des spezifischen Gendefekts in Tiermodellen etablierten zelltherapeutischen Verfahren sollen optimiert und auf patienteneigene humane Zellen übertragen werden.

 

TP RP2A: Funktionelle Analyse von hiPSC-abgeleiteten Atemwegsepithelzellen

Projektleiter: Prof. Dr. med. Marcus A. Mall, Heidelberg

Langfristiges Ziel dieses Vorhabens ist es, eine innovative Zellersatztherapie zur Behandlung der Lungenerkrankung bei Zystischer Fibrose (CF) zu entwickeln. Dazu sollen langfristig aus Zellen der jeweiligen Patienten eigene induzierte pluripotente Stammzellen generiert, in diesen der genetische Defekt ausgeglichen und dann die veränderten Zellen in das kranke Organ appliziert werden. In diesem Vorhaben finden entsprechende Voruntersuchungen zunächst mit Patientenzellen in verschiedenen Erkrankungsmodellen der Maus statt.