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NEWS 2022

Dietmar Hopp Stiftung fördert Zentrum für Arzneimittel-Studien bei Kindern

Unser Pädiatrisches Klinisch-Pharmakologisches Studienzentrum (paedKliPS) dient als Leuchtturmprojekt für sichere Arzneimittelstudien bei Kindern und Jugendlichen.  

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Ersatz des defekten Gens bremst Muskelschwund aus

Betroffenes Mädchen Valeria erhielt dank Neugeborenenscreening im Alter von 23 Tagen Gentherapie gegen „Spinale Muskelatrophie“ (SMA). Dadurch konnte der weitere Muskelabbau dank früher Diagnose und Gentherapie erst einmal gestoppt werden. 

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