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NEWS 2022
Dietmar Hopp Stiftung fördert Zentrum für Arzneimittel-Studien bei Kindern
Unser Pädiatrisches Klinisch-Pharmakologisches Studienzentrum (paedKliPS) dient als Leuchtturmprojekt für sichere Arzneimittelstudien bei Kindern und Jugendlichen.
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Ersatz des defekten Gens bremst Muskelschwund aus
Betroffenes Mädchen Valeria erhielt dank Neugeborenenscreening im Alter von 23 Tagen Gentherapie gegen „Spinale Muskelatrophie“ (SMA). Dadurch konnte der weitere Muskelabbau dank früher Diagnose und Gentherapie erst einmal gestoppt werden.
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