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NEWS 2022

Ersatz des defekten Gens bremst Muskelschwund aus

Betroffenes Mädchen Valeria erhielt dank Neugeborenenscreening im Alter von 23 Tagen Gentherapie gegen „Spinale Muskelatrophie“ (SMA). Dadurch konnte der weitere Muskelabbau dank früher Diagnose und Gentherapie erst einmal gestoppt werden. 

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