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Klinische Studien der Sektion Pädiatrische Pneumologie, Allergologie & Mukoviszidose-Zentrum

Studien des Mukoviszidose-Zentrums Heidelberg

Im Mukoviszidose-Zentrum Heidelberg werden Patienten mit Mukoviszidose und anderen chronischen Lungenerkrankungen betreut. Zum einen Kinder und Jugendliche in der Sektion Pädiatrische Pneumologie, Allergologie & Mukoviszidose-Zentrum an der Kinderklinik Heidelberg und zum anderen Erwachsene in der Spezialambulanz Mukoviszidose und Heimbeatmung an der Thoraxklinik Heidelberg.

Hier werden gemeinsam klinische Studien zur Verbesserung der Diagnostik und Therapie der Mukoviszidose sowie anderen chronischen Lungenerkrankungen durchgeführt.

Eine Reihe dieser Studien wurde in Heidelberg initiiert und wird im Deutschen Zentrum für Lungenforschung (DZL) koordiniert. Auch im Rahmen des Netzwerks Klinische Studien des Mukoviszidose e.V. (CF-CTN) beteiligen wir uns an multizentrischen klinischen Studien.

Ansprechpartner: 
PD Dr. med. Olaf Sommerburg. Leiter des Mukoviszidose-Zentrums Heidelberg 
Iris Kühbandner, Studienkoordinatorin

Studien für Patienten mit Mukoviszidose

I. Arzneimittelstudien

1. Offene Rollover-Studie der Phase III zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit VX-661 in Kombination mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren mit Mukoviszidose, die homozygot oder heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation sind

Indikation: Mukoviszidose-Patienten, die die Behandlungsphase mit Studienmedikation in einer der folgenden Studien bereits abgeschlossen haben: VX14-661-106, -103, -107, 108, -109 oder -111.
Patienteneinschluss: Rekrutierend
Weitere Informationen: ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02565914, weitere Studien-ID: VX14-661-110, EuDraCT: 2014-004827-29.

2. CQBW276X2201

Der in dieser Studie untersuchte Wirkstoff QBW276 hemmt die Durchlässigkeit der Atemwegszellen für Natrium und kann so den Salztransport in der Lunge verbessern, wodurch möglicherweise die Auswirkungen der Lungenerkrankung bei Mukoviszidose günstig beeinflusst werden können. QBW276 wird als feines Pulver mit Hilfe eines handlichen Inhalators eingeatmet und gelangt so gezielt an den gewünschten Wirkort. Damit soll eine gute Wirksamkeit bei möglichst wenig Nebenwirkungen in anderen Organen erreicht werden. 

In dieser Studie wird das Studienmedikament QBW276 mit einem Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) verglichen. Es gibt drei separate Teilnehmergruppen von unterschiedlicher Dauer:
Gruppe 1: ca. 1 Monat
Gruppe 2: ca. 1,5 Monate
Gruppe 3: ca. 4 Monate

Indikation: Die Teilnahme ist bei uns ausschließlich an Gruppe 3 möglich. Mukoviszidose-Patienten ab 18 Jahren können teilnehmen, wenn ihre Lungenfunktion (FEV1-Wert) besser als 40% ist und ihre gewohnte Medikation in den 4 Wochen vor Teilnahme nicht geändert wurde.

Für die Teilnahme an Gruppe 3 sollten Sie ausschließlich die CFTR Mutation dF508 aufweisen und die aktuelle Mukoviszidose Standard-Therapie (Lumacaftor + Ivacaftor) bekommen.

Patienteneinschluss: Rekrutierung noch nicht begonnen
Weitere Informationen: Novartishomepage, ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02566044, EuDraCT: 2014-004915-35

II. Nicht-Interventionelle Studien

1. Messung des intestinalen Ionenstroms zur Beurteilung der Aktivierung von mutiertem CFTR bei F508del-homozygoten Mukoviszidose-Patienten im Alter von 12 und mehr Jahren unter einer Kombinationsbehandlung mit Lumacaftor + Ivacaftor (OrkambiFacts)

Multizentrische Studie des Deutschen Zentrums für Lungenforschung an den CF-Ambulanzen Hannover, Heidelberg und Gießen.

Indikation: F508del-homozygote Mukoviszidose-Patienten ab 12 Jahren, die mit einer Orkambi-Therapie (Kombinationsbehandlung von Lumacaftor mit Ivacaftor) starten wollen 
Patienteneinschluss: Rekrutierend
Weitere Informationen: ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02807415

2. Beobachtungsstudie zum Krankheitsverlauf bei Patienten mit Mukoviszidose nach Diagnosestellung im Neugeborenenscreening (TRACK-CF)

Gefördert durch BMBF 

Indikation: neu diagnostizierte Patienten mit Mukoviszidose 
Patienteneinschluss: Rekrutierend

3. Aufbau einer Bio- und DNA-Bank mit Register bei Patienten mit Mukoviszidose

Indikation: Mukoviszidose (keine Altersbeschränkung)
Patienteneinschluss: Rekrutierend

4. Evaluation verschiedener Einflussvariablen auf das Immunreaktive Trypsin und das Pankreatitis assoziierte Protein als biochemische Parameter für das Neugeborenen­screening auf Mukoviszidose.

Indikation: Säuglinge zwischen dem 21.-35. und zwischen dem 36.-365. Lebenstag, die eines der folgenden Kriterien erfüllen: 
1. Neudiagnose einer Mukoviszidose (CF)
2. Positives Ergebnis im CF-Neugeborenenscreening und daraus folgende Notwendigkeit der klinischen und funktionellen Konfirmationsdiagnostik in einem CF-Zentrum
3. Säuglinge (ohne Hinweis auf CF), die einer diagnostischen Blutentnahme bedürfen und deren Einverständniserklärung durch die Eltern unterschrieben wurde.

Patienteneinschluss: Rekrutierend.

Studien für Patienten mit Bronchiektasien

I. Arzneimittelstudien

1. Eine zweiteilige, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, unvollständige Block-Crossover-Studie der Phase 2a zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit der VX-371-Lösung zur Inhalation mit und ohne orale Therapie mit Ivacaftor bei Patienten mit primärer ziliärer Dyskinesie

Indikation: Patienten mit Primärer Ziliärer Dyskinesie ab 18 Jahren 
Patienteneinschluss: rekrutierend 
Weitere Informationen: ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02871778 , weitere Studien-ID: PS-G202, EudraCT: 2015-004917-26.

II. Nicht-Interventionelle Studien

1. PROGNOSIS Deutsches Non-CF-Bronchiektasen Patientenregister (BRONCHIEKTASEN-REGISTER)

Indikation: Bronchiektasen-Patienten ab 18 Jahren, die nicht an Mukoviszidose erkrankt sind
Patienteneinschluss: Rekrutierend
Weitere InformationenClinicalTrials.gov Identifier: NCT02574143

2. Register für Primäre Ciliäre Dyskinäsie – Datenbank zur Sammlung von Informationen über Manifestation, Progression und genetischen Veränderungen in Patienten mit Primärer Ciliärer Dyskinäsie (PCD) einschließlich Pat. mit Kartagener Syndrom (KS)

Indikation: Patienten mit Primärer Ciliärer Dyskinäsie (PCD), keine Altersbegrenzung
Patienteneinschluss: Rekrutierend
Weitere Informationen: ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02419365

Studien für Patienten mit Interstitiellen Lungenerkrankungen

I. Arzneimittelstudien

1.  Hydroxychloroquin bei chronisch interstitiellen Lungenerkrankungen bei Kindern
START: randomisierte kontrollierte Parallelgruppen-Studie, dann Wechsel von Placebo zu Verum und
STOP: randomisierte kontrollierte Parallelgruppen-Studie
um die Effektivität und Sicherheit von Hydroxychloroquin (HCQ) zu evaluieren.

Indikation: Patienten mit chronisch interstitieller Lungenerkrankung bei Kindern (chILD), keine Altersbegrenzung
Patienteneinschluss: Rekrutierend noch nicht begonnen
Weitere Informationen: ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02615938