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Kardiovaskulärer Gentransfer

Entwicklung und Einsatz von AAV-Vektoren zum therapeutischen Gentransfer bei Kardiomyopathien und Gefäßerkrankungen.

Wissenschaftlicher Schwerpunkt

Schwerpunkt der Arbeitsgruppe ist die Entwicklung von Gentransferansätzen zur Behandlung von Kardiomyopathien (z.B. bei Muskeldystrophie Duchenne oder Desminopathien) und Gefäßerkrankungen. Zum Gentransfer in den Herzmuskel und die Gefäßwand setzen wir Adeno-assoziierte virale (AAV) Vektoren ein, die einen langanhaltenden Gentransfer ermöglichen. Neben der Entwicklung von Gentherapieansätzen herediäter Kardiomyopathien sollen durch das Verständnis der Pathomechanismen neue therapeutische Zielstrukturen der Herzinsuffizienz identifiziert werden. Weitere Arbeiten zielen ab auf die Entwicklung sicherer Vektoren für einen zukünftigen klinischen Gentransfer in den Herzmuskel durch Reduktion der Immunogenität oder Verbesserung der Regulierbarkeit.
Eine Förderung erfolgt durch das BMBF, die Deutsche Forschungsgemeinschaft, das Deutsche Zentrum für Herz-Kreislauferkrankungen, die Dietmar-Hopp-Stiftung, sowie die Elterninitiative an Muskeldystrophie erkrankter Kinder, Benny&Co.  

Wissenschaftliche Methoden

In unserem Labor sind die gängigen molekularbiologischen, zellbiologischen und biochemischen Methoden etabliert, zudem langjährige Erfahrung in der  Herstellung von AAV-Vektoren. Weitere Schwerpunkte: Generierung und Kultivierung von primären Zelllinien (Herzmuskelzellen, Endothelzellen), in-vivo-Gentransfer in Mausmodellen, morphologische und hämodynamische Charakterisierung von Mausmodellen. Genommodifikation mit TALENs. Herstellung von iPS-Kardiomyozyten.